JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) birželio 13 d. patvirtino teplizumabą — „Sanofi" kuriamą 1 tipo diabeto vaistą — vaikams nuo 8 metų, sergantiems trečios stadijos diabetu. Šis sprendimas atveria naują gydymo galimybę jauniausiems pacientams, kuriems iki šiol galiojo tik suaugusiems skirtos indikacijos.
Kelias per pagreitintą programą
Teplizumabas buvo atrinktas į pagreitintos peržiūros programą, kurią 2025 m. inicijavo tuometinis FDA komisaras Marty Makary. Programa numatė sprendimą iki 2026 m. balandžio 21 d., tačiau agentūra šio termino nesilaikė — patvirtinimas atėjo beveik dviem mėnesiais vėliau.
Vėlavimo priežastis — neįprasta situacija agentūros viduje. Pasak STAT, „Sanofi" prašė išimti vaistą iš pagreitintos programos po to, kai tuometinė vyriausioji vaistų reguliuotoja Tracy Beth Høeg nesutiko su personalo sprendimu patvirtinti preparatą. Tai retas atvejis, kai politinio paskyrimo pareigūnė įsikišo į individualią mokslinę peržiūrą.
Ką reiškia pacientams?
1 tipo diabetas yra autoimuninė liga, kai organizmo imuninė sistema atakuoja kasos beta ląsteles, gaminančias insuliną. Trečia stadija reiškia, kad liga jau kliniškai pasireiškusi — pacientui reikalingas insulino gydymas. Teplizumabas veikia sulėtindamas beta ląstelių naikinimą, taip išsaugodamas likusią insulino gamybą.
Vaikams šis patvirtinimas ypač svarbus, nes 1 tipo diabetas dažniausiai diagnozuojamas būtent vaikystėje ar paauglystėje. Kuo anksčiau pradedamas gydymas, tuo daugiau beta ląstelių funkcijos pavyksta išsaugoti — o tai reiškia mažesnę insulino priklausomybę ir retesnes komplikacijas ateityje.
Ne pirmas kartas
Teplizumabas jau buvo patvirtintas 2022 m. lapkritį — tuomet FDA leido jį naudoti suaugusiems ir vaikams nuo 8 metų, sergantiems antros stadijos 1 tipo diabetu, kai liga dar nėra kliniškai pasireiškusi. Tai buvo pirmasis vaistas, galintis atitolinti klinikinės ligos pradžią. Dabar indikacija išplėsta ir trečiai stadijai, apimant jau sergančius vaikus.
Šaltiniai: https://www.statnews.com/2026/06/13/teplizumab-tzield-sanofi-fda-approval-children-stage-3-diabetes/
