2026 m. rugpjūčio 9 d. Sanofi pranešė pacientų organizacijoms ir gydytojams Jungtinėse Valstijose bei Europoje, kad dviejų Pompe ligai gydyti skirtų vaistų atsargos senka. Bendrovė nurodė, jog Myozyme ir Nexviazyme trūkumas siejamas su paskutinio gamybos etapo kliūtimi ir kokybės kontrole Airijos Vaterfordo gamykloje. Tai įvyko netrukus po to, kai JAV Maisto ir vaistų administracija perspėjo bendrovę dėl gamybos problemų toje pačioje vietoje.
Kodėl tai svarbu pacientams
Pompe liga yra reta paveldima liga, dėl kurios ilgainiui silpnėja raumenys ir gali būti sutrikdytas kasdienis judėjimas. Myozyme ilgą laiką buvo laikomas senesniu gydymo standartu, o Nexviazyme – naujesne terapija. Kai sutrinka tokių vaistų tiekimas, gydymo tęstinumas tampa ypač trapus: klinikoms gali tekti perplanuoti leidimo laikus, atsargas paskirstyti tarp pacientų ir nuolat sekti, ar sandėliai dar turi pakankamai preparato.
Kuo retesnė liga ir kuo siauresnis gydymo pasirinkimas, tuo labiau tokia žinia paveikia kasdienybę. Tokie sutrikimai pacientams kainuoja ir laiką, ir ramybę. Pacientų organizacijos dažniausiai pirmos sužino apie senkančias atsargas, nes būtent jos padeda derinti vizitų tvarkaraščius ir perspėja, kai reikia pakeisti suplanuotą infuziją ar ją atidėti. Net trumpas vėlavimas gali sukelti nerimą žmonėms, kurie gydymą gauna reguliariai ir ilgą laiką.
Ką kol kas sako bendrovė
Iš viešai pateiktos informacijos matyti, kad problema nėra susijusi su vienu konkrečiu siuntos gedimu. Sanofi kalba apie kliūtį galutinėje gamybos grandyje ir apie kokybės patikros sunkumus, o tai reiškia, kad atsargų mažėjimas gali užsitęsti ilgiau nei įprastas pristatymo vėlavimas. Kol bendrovė nepaskelbė tikslios normalizavimo datos, pacientams svarbiausia nepraleisti suplanuotų vizitų ir dėl bet kokių gydymo pokyčių tartis tik su savo specialistu.
Šaltiniai: https://www.statnews.com/pharmalot/2026/08/09/sanofi-pompe-disease-drug-shortage-myozyme-nexviazyme/
